前瞻基因产业全球周报第111期：中国科学家带来全球首个跨人群基因目录 揭开“天生丽质”的秘密

　　中国科学家带来全球首个跨人群基因目录，揭开“天生丽质”的秘密

　　近日，来自上海复旦大学和深圳华大生命科学研究院的研究人员在《Microbiome》上发布一项研究成果。他们通过对汉族人群的822个皮肤样本进行测序，结合538个北美样本，构建了相对完整的人类皮肤微生物基因组(iHSMGC)，并充分分析了皮肤菌群的组成和功能特点、抗生素抗性基因的来源和分布以及与国人皮肤特性相关的微生物表型。而这将有助于更好地了解皮肤微生物组稳态的形成和皮肤病的治疗。

　　世界上第一个用基因疗法治疗法布里病结果表明：安全且有效

　　据悉，世界上第一个用基因疗法治疗法布里病结果表明：安全且有效。研究中，研究人员收集了大量Fabry疾病患者自己的CD34+造血干细胞/祖细胞，然后用改善过的慢病毒介导的基因手段，将负责α-Gal A酶的全功能基因的拷贝注入这些细胞，最后这些经过修饰的干细胞随后被移植回每位患者体内。据了解，共5例成年男性I型表型患者入组，安全性和毒性是主要的终点，该研究从2017年1月至2020年2月随访患者，并将持续随访至2024年2月。

　　华大基因向波黑捐赠新冠检测试剂盒

　　近日，华大基因与波黑塞族共和国卫生部、公共卫生研究所举行线上签约仪式，向波黑捐赠5000人份新冠病毒核酸检测试剂盒，助力当地抗击疫情。猛犸公益基金会为捐赠提供了全程支持。据悉，新冠疫情发生以来华大基因发挥在全球传染感染疾病防控等方面的经验优势，助力全球疫情防控，生产的新冠检测产品已覆盖全球180多个国家和地区，在海外运营“火眼”实验室80多座，为全球疫情防控工作发挥了重要作用。

　　贝康医疗宣布为1000个罕见病家庭提供大型公益资助活动

　　日前，贝康医疗宣布了一项针对1000个罕见病家庭的大型公益活动，旨在帮助这些家庭阻断遗传病的代代相传。据悉，贝康医疗自主研发了一款针对遗传病阻断的胚胎检测试剂盒产品，该产品能够通过对多枚胚胎的逐一检测，从中挑选出不含有致病基因缺陷的胚胎进行移植，彻底阻断遗传病，这也是中国第一次掌握解决遗传病亲子代传递难题的尖端科技。

　　罗氏诊断与云康集团达成战略合作，推动精准医疗持续创新

　　3月3日，罗氏诊断生命科学部和云康集团正式宣布达成进一步战略合作，在广州隆重举行“罗氏诊断—云康精准医疗联合实验室”揭牌仪式。双方表示将充分利用各自在精准医疗领域的技术储备和优势，加深双方在基因测序检测技术开发与应用层面的全面合作，加速科研成果的临床转化与应用，推进前沿技术的探索，助力精准医疗的持续创新。

　　新格元与明码将共同推进单细胞测序技术和基因组学业务发展

　　3 月3日，南新格元生物科技有限公司携手明码(上海)生物科技有限公司共同签署战略合作协议。此次战略合作，双方将共同推动单细胞测序技术和基因组学业务发展，为用户及合作伙伴提供符合国际标准的高质量研发服务和解决方案。

　　圣湘生物两个新冠及甲乙流病原体抗原检测试剂盒获欧盟认证

　　3月4日，圣湘生物公告称，公司的两个产品新型冠状病毒/甲型流感病毒/乙型流感病毒抗原检测试剂盒、核酸检测分析仪于近日获得欧盟CE认证。其中，核酸检测分析仪(S-Q31B)与公司之前取得欧盟CE认证的核酸检测分析仪(SQ31A)的主要区别在于增加了样本通道，由原来单个样本通道增加为四个样本通道，提高了设备的检测效率，扩大了其使用场景。

　　药明康德宣布完成对OXGENE的收购，持续加强细胞和基因疗法全球服务能力

　　3月2日，药明康德宣布，完成对英国基因治疗技术公司OXGENE的收购。此次收购将进一步拓展药明康德细胞和基因疗法平台的技术能力，为客户提供一体化、端到端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务，促进创新疗法惠及全球患者。而OXGENE的加入将进一步增强药明生基的一体化平台能力，通过赋能全球客户加速细胞和基因治疗产品的开发、测试、生产和商业化进程，不断推动更多创新疗法早日进入市场。

　　4款国内新冠抗原(家用)检测试剂盒获德国BfArM批准上市

　　据悉，德国联邦卫生部长施潘表示，从3月1日起，德国将有能力提供更多的新冠病毒快速测试，民众可以重新免费接受病毒检测。目前，有6款新冠抗原(家用)试剂盒产品获得德国联邦药品和医疗器械管理局(BfArM)批准的紧急使用授权。该认证意味着该产品可以在德国超市进行售卖，当地居民可使用产品进行自我检测。

　　生物技术公司Twist Bioscience与Watchmaker Genomics达成合作

　　3月2日，生物技术公司Twist Bioscience与Watchmaker Genomics宣布建立广泛的合作关系，以实现广泛的高通量测序应用的创新研究，包括肿瘤学和肿瘤特征分析、遗传性疾病检测、液体活检检测和最小残留疾病监测。在双方首次合作的产品中，Twist将利用Watchmaker在酶工程方面的专业知识，将该公司的高保真文库扩增母液融入Twist的酶文库制备试剂盒中，提供可从Twist作为单一来源获取的卓越解决方案。

　　基因治疗公司LEXEO Therapeutics宣布签订许可协议并整合临床前数据包

　　3月1日，基因治疗公司LEXEO Therapeutics宣布，已将Adverum Biotechnologies的全球知识产权和临床前数据授权给其Friedreichs ataxia基因治疗项目。通过对7项临床前研究数据的独家权利，目前已合并，LEXEO将推进LX2006通过最终的IND授权研究，并计划于2021年进入1期临床试验。据悉，LX2006是一种腺相关病毒(AAV)介导的治疗方法，通过静脉注射给药。

　　生物技术公司AGC Biologics宣布扩建其米兰细胞和基因治疗设施

　　3月3日，生物技术公司AGC Biologics宣布计划扩建其米兰细胞和基因疗法卓越中心，以提高产能并实施病毒载体悬浮液能力。通过此次扩建，AGC Biologics将在原有基础上增加两层，并在现有的楼层上安装更多的设备。新设施计划于2022年全面投入运营。

　　生物技术公司ERS Genomics宣布与大冢制药签署一项许可协议

　　3月3日，生物技术公司ERS Genomics Limited宣布与大冢制药签署了一项许可协议。该协议授权大冢制药使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，用于其内部研发计划，以解决尚未满足的医疗需求。目前该协议的财务细节没有披露。

　　生物技术公司Bio-Techne外泌体诊断实验室宣布与Humana签订报销合同

　　3月1日，生物技术公司Bio-Techne宣布，Humana已将一份合同授予其Exosome诊断实验室，自2021年4月1日起生效，合同内容包括男性ExoDx前列腺(EPI)检测。据悉，Humana是全美最大的Medicare Advantage提供商，服务于美国约2000万患者。EPI测试是一种基于尿液的基因组测试，有助于为前列腺活检决定提供信息。这种液体生物标志物测试由Medicare以及一些商业计划覆盖。

　　生物技术公司Aegea宣布与Biocept就新型COVID-19检测试剂盒达成供应协议

　　3月2日，生物技术公司Aegea Biotechnologies， Inc。与分子诊断检测公司Biocept， Inc。宣布就共同开发的基于PCR的新型COVID-19检测试剂盒达成供应协议。根据协议，Aegea将向Biocept提供COVID-19检测试剂盒，供其在CLIA认证、CAP认可的高复杂度分子实验室进行验证，并在随后将实验室开发的检测方法(LDT)商业化。

　　糖代谢产物成为组蛋白修饰新分子并调控基因转录

　　据悉，武汉大学吕应堂教授研究组研究证明糖酵解产物甲基乙二醛(MG)能修饰组蛋白H3的第4位赖氨酸并调控基因转录。该研究通过制备特异性识别MG修饰蛋白质的单克隆抗体，鉴定到组蛋白H3为MG修饰蛋白，并进一步制备特异性识别MG修饰H3K4的单克隆抗体，通过一系列实验揭示了组蛋白MG修饰与基因转录的关系，证明MG可作为组蛋白修饰新分子参与基因转录，为探究动植物逆境应答提供了新的思路。相关研究发表在《Nucleic Acids Research》上。

　　靶向“全基因组倍增”有望成为人类癌症新疗法

　　据悉，波士顿大学医学院研究团队通过约10000个原发性人类癌症样本的测序数据和约600个癌细胞系的必要数据，表明WGD使肿瘤细胞产生常见的遗传特征，并伴有独特的脆弱性，并提出一种可特异性靶向WGD+癌细胞，同时保留构成人体组织正常的、未转化的WGD-细胞的治疗策略。该研究全面解析了WGD+肿瘤特有的基因组特征，并生成了一个PSL基因列表。这项工作强调了探索和靶向WGD对研究人类癌症治疗具有重要意义。相关研究发表在《Nature》上。

　　GLI1基因有助于治疗多种癌症

　　据悉，芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童医院的斯坦利·曼恩儿童研究所的科学家发现，促癌的GLI1基因的DNA内的一个区域直接负责调节该基因的表达。GLI1内的这一区域可能被作为癌症治疗的靶标，因为关闭GLI1会打断癌症的过度细胞分裂特性。研究人员表示，团队计划研究与GLI1相关的蛋白，这些蛋白通过其结合区域协助调节GLI1的表达。而将这些蛋白质作为阻止GLI1活性的手段可能证明是一种卓有成效的癌症治疗策略。相关研究发表在《Stem Cells》上。

　　剔除Cbl-b基因将CAR-T细胞变成精神焕发的实体瘤抗击战士

　　据悉，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员领导的一项新研究表明，剔除单个基因可以将衰竭的称为CD8+ T细胞的抗癌免疫细胞重新变成精神焕发的战士，并继续对抗恶性肿瘤。这一结果可能为人类提供一种利用人体免疫系统攻击癌症的新方法。相关研究结果发表在Journal for Immunotherapy of Cancer期刊上。

　　科学家确认青光眼新基因变体

　　近日，澳大利亚研究人员发表了最大的青光眼基因研究成果，确定了44种可能成为治疗靶向的新基因变体。这项研究将患有这种疾病的人的基因与349321名对照受试者进行比较，结果发表在《自然·通讯》(Nature Communications)。除了识别新的基因变异，该研究还证实了83个先前报道的与青光眼相关的基因位点。基因位点被认为是“基因街道地址”，表示基因的特定位置。研究人员表示，“未来的研究将集中在使用这些基因位点来改善青光眼的筛查和诊断，并有朝一日开发新的治疗方法。”

　　基因编辑技术配合纳米粒子可降低57%的血液胆固醇

　　据悉，美国几所大学组成的联合研究小组开发了一种独特的纳米粒子，由脂质(脂肪分子)组成，可以包装并向肝脏输送特定的基因编辑机制。他们表明，他们可以使用脂质纳米粒(LNPs)有效地将CRISPR机器输送到小鼠肝脏中，导致特定的基因组编辑并降低高达57%的血液胆固醇水平，只需一针就可以持续至少几个月。相关研究发表在《美国国家科学院院刊》上。

　　研究详述64个完整人类基因组测序

　　据悉，马里兰大学医学院(UMSOM)的研究人员共同撰写了一份研究报告，详细描述了64个完整人类基因组的测序。这项新发现公布了一个新的、更全面的参考数据集，该数据集是通过结合先进的测序和绘图技术获得的。新的参考数据集反映了64组人类基因组，代表了全球25个不同的人群。重要的是，每个基因组都不是在第一个人类基因组组合的指导下组装的。而这些参考数据包括来自世界各地的个体，更好地捕捉人类物种的遗传多样性。相关研究发表《Science》上。

　　华大基因发布业绩快报：2020年实现净利20.80亿元同比增长652.78%

　　2月26日，华大基因发布业绩快报。快报显示，2020年1-12月，公司预计实现营业收入843,165.85万元，较上年同期增长201.09%；预计营业利润为249,774.79万元，较上年同期增长656.60%；预计利润总额为244,402.75万元，较上年同期增长644.71%；预计归属于上市公司股东的净利润为208,018.72万元，较上年同期增长652.78%。

　　生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布完成1.06亿美元C轮融资

　　3月1日，以发现、开发和提供心脏病疗法的生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布已完成1.06亿美元C轮融资，本轮融资由RTW Investments， LP领投，新增投资者RA Capital Management、Fidelity Management & Research Company以及T。 Rowe Price Associates， Inc。和现有投资者The Column Group、Casdin Capital、GV跟投。融资所得资金将帮助公司推进其领先的基因治疗项目。

　　生物技术公司SalioGen完成2000万美元A轮融资，由PBM Capital领投

　　3月2日，生物技术公司SalioGen Therapeutics宣布已完成2000万美元的A轮融资。该轮融资是由专注于医疗保健的投资公司PBM Capital领投的，其中包括其他未公开的投资者。筹集的资金将用于支持公司专有的Exact DNA Integration Technology(EDIT)平台的临床前验证，以开发持久，安全和可负担的体内基因疗法，包括SalioGen家族性高胆固醇血症先导计划的初步数据，以及黄斑变性。

　　生物技术公司eGenesis宣布完成1.25亿美元C轮融资

　　据悉，生物技术公司eGenesis已完成1.25亿美元C轮融资。投资方包括Farallon Capital Management、Polaris Partners、HBM Healthcare Investments等，现有投资者Leaps by Bayer、Fresenius Medical Care Ventures、ARCH Venture Partners、Wellington Partners、Khosla Ventures和Alta Partners跟投。公司打算利用这些资金将其在肾脏和胰岛细胞移植方面的领先项目带入人体概念验证研究，并继续开发其专有的基因编辑平台和扩大GMP生产规模。

　　癌症诊断服务公司ClinSpec Diagnostics宣布获得110万英镑追加融资

　　3月4日，癌症诊断服务公司ClinSpec Diagnostics Limited宣布获得110万英镑A轮追加融资，该资金由Norcliffe Capital Limited、University of Strathclyde、Eos Advisory和创始人共同完成。据悉，该公司由首席执行官Mark Hegarty领导，提供液体活检，这是一种结合红外线和人工智能技术的血液检测，基于Matthew Baker博士的研究。

　　我国基因测序行业主要上市代表企业发展态势较好

　　我国基因测序行业主要上市代表企业有迪安诊断、华大基因、达安基因和贝瑞基因。2015-2020年Q1迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势，且远高于其他企业，2019年营业总收入为84.5亿元，稳坐行业龙头老大；华大基因营业总收入也保持增长态势，2019年营业总收入为28.0亿元，仅次于迪安诊断；贝瑞基因2019年营业总收入为16.2亿元；达安基因近4年营业总收入连年下降，2019年营业总收入为11.0亿元。

（文章来源：前瞻网）